药明生物新基地的背后： 孤儿药市场引人瞩目

有数据显示，在美国，生物医药占据了整个医药市场22%的份额；但在我国，目前仅占到全国医药市场总份额的4%。不过，也正因为生物医药研发制造起步较晚，其已成为我国医药市场增速最快的部分。

9月22日，药明康德的全资子公司药明生物宣布其在无锡的生物制药研发生产新基地正式投产。

药明生物的生产基地是2015年4月宣布建设，总投资1.5亿美元。新基地采用一次性生产技术的两个1000升灌流生产反应器已经正式投入运营。据了解，该基地是目前已知亚洲最大使用一次性反应器的生物制药灌流车间。

药明康德董事长兼首席执行官李革博士表示，“新基地正式投产是集团发展的又一重大里程碑，我们新基地不进能够为更多国际合作伙伴提供高质量的生物医药，同时也将大力推动中国生物医药产业的发展。”目前投产的仅为一期工程，紧接着明年7月份二期工程 14个2000升流加式生产反应器也将投入运营。一期灌流车间采用下一代生产技术，可做连续生产，具有较高的产量。

孤儿药市场不容小觑

药明生物首席执行官陈智胜博士对健康点记者说，目前一期的车间生产的药物主要是为国外客户进行孤儿药生产，同时也包含抗体药和其他生物药，其中孤儿药的生产超过了一半。从一个侧面反映了目前国内孤儿药的需求和市场。

在刚刚结束的罕见病高峰论坛上，美国FDA转化医学办公室临床药理学办公室临床药理三部部长 Dr.Dennis Bashaw就对美国的孤儿药进行了分析。近几年美国孤儿药的研发做得较好，1/3通过审批的新分子实体是针对孤儿症的，2/3通过审批的治疗用生物制品也是针对罕见病的，得到孤儿药资格认定的药远远超出于获得审批上市的药。而罕见病药物研究面对三大挑战：一是疾病病理生理学有多向性；二是做临床研究的病人很少，比如说一个代谢疾病在美国只有200个病人患这个病，所以能做临床研究的患者很少；三是治疗的效果方面也有很大的多向性，所以恰当的运用好临床病理学在孤儿药的研发上，能够帮助我们从最早的信息当中获得最多的知识。

陈智胜表示，孤儿药虽然是小的适应症，但是在全球实际上有很多病人，国外的医疗系统已经非常发达，传统的病都已经有很好的疗法。所以孤儿药过去十年处于被忽略的地位，但是现在大家突然意识到罕见病患者实际上是很大一部分人群，社会有责任去开发孤儿药；从商业利益角度看，孤儿药利润一点都不比传统药物差。而且孤儿药竞争少，一个药通常只有少量公司做，现在孤儿药最好的也能卖几十亿美元。在国外孤儿药有成熟的定价机制，面对高昂的研发费用，药价的定价就会相对较高，一个病人大概一年三四十万美元，但是国外的保险公司能够对其进行支付，药企的研发投入可以回收。

生物药研发难点正在解决

生物药研发一直与困难同行。现在生物药的研发难点逐渐趋向于创新药方向，找到新的靶点越来越困难。但是利用国外找到新的靶点，国内可以迅速用新的靶点去做新药，与国外快速并进的模式可能越来越多，我们与国外的差距正在缩小。陈智胜博士说“将来5到10年之内，有可能中国全球疗效最好的生物药有可能在中国诞生，这是最好的机遇。”

Dr.Dennis Bashaw提到，在美国一般的孤儿药是沿着这两种不同的途径研发的，第一种途径是创新药，创新药比较标准，就是你发现这个候选药物，沿着标准途径做临床实验，审批通过上市。第二种途径是再利用，或者叫老药新用，这里指的是已经审批通过的药物，以前是治疗费罕见病的，现在在治疗罕见病上也有新的希望，所以可以把它用来研发做罕见病的药物，这个一般比较快，因为之前做的很多实验数据都可以再利用。

陈智胜表示，药明生物的平台已经与国际平台进行接轨，能够为更多的新想法提供好的硬件和技术支持。并且现在药明康德已经与20多个初创项目有所合作，合作的20多款新药均处于临床前研发阶段。进一步表示，生物药行业最投入和最热门的是一些初创型公司，初创型公司做的在技术层面和产品选择层面很多东西跟国外思路是一致的。药明康德自己不做药，但是为创业创新的人提供国际化的平台。

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